У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія дозволила йому уникнути пересадки печінки. Хлопчику вчасно виявили важке генетичне захворювання, яке ускладнює роботу печінки. Лікарі запропонували експериментальне лікування, спрямоване на зміну дефектного гену. Лікування виявилося успішним, і тепер хлопчик може краще функціонувати без значної кількості ліків. Медики сподіваються, що цей успіх відкриє нові можливості для індивідуальних терапій у майбутньому.